股票啦网 www.gupiaola.com 2022年08月18日报道：由于编码β珠蛋白的基因发生突变

当地时间8月17日，美国FDA批准了蓝鸟生物的Zynteglo上市，用于医治β-地中海贫血，这是美国获批的首款医治该疾病的基因疗法。美股投资需要什么软件

Zynteglo的定价高达280万美元，已超过诺华的基因疗法Zolgensma(定价210万美元)，一跃成为“史上最贵药”。美股投资需要什么软件

此次在美获批上市之前，该药于2019年5月已获批欧盟上市，彼时的定价贴近180万美元左右，但商业化拓展不佳，此次的定价更加高昂，蓝鸟生物的商业化将如何开展？

β-地中海贫血是遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，目前中国企业也正在开发新的基因疗法药物中。美股投资需要什么软件

定价为什么高达280万美元

作为Zynteglo的研发厂家，蓝鸟生物是美国一家从事研发医治严峻遗传性疾病和癌症基因疗法的企业。美股投资需要什么软件

β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降，乃至缺失，为了生活，患者不得不终身接受输血医治。美股投资需要什么软件虽然输血可以临时缓解与严峻贫血相关的症状，包含劳累、虚弱和呼吸急促，但治标不治本，并可能会产生因为铁过载和多器官损害导致的严峻并发症。

Zynteglo属于一次性基因疗法，通过慢病毒载体将β-珠蛋白基因导入到患者自身的造血干细胞中，以生产正常的血红蛋白，复原红细胞功能，从而显著降低患者的输血需求，在理想情况下，患者乃至不需要进行输血医治。美股投资需要什么软件

蓝鸟生物方面表达，根据目前的护理标准，输血依靠型的β-地中海贫血患者每两到五周需要输一次红细胞，相针对平凡人群，可能会失去几十年的生命。在美国，β-地中海贫血患者总的医疗花费可能高达640万美元，每名患者每年的平均医疗保健成本是平凡人群的23倍。美股投资需要什么软件据该公司估测，美国约有1300-1500人患有β-地中海贫血疾病。

蓝鸟生物表达，Zynteglo在美国的定价为280万美元，反映了该药在临床钻研中表现出的强大和延续的临床效益，以及减少与定期红细胞输血和铁治理相关的终身医疗保健成本的潜力。美股投资需要什么软件

这款史上最贵的药物，究竟会有多少患者情愿支付？

回首Zynteglo于2019年5月获批在欧盟上市时，定价贴近180万美元左右，虽然低于美国销售市场定价，但商业化之路照旧举步维艰，如在2021年4月，蓝鸟生物就宣布，该药从德国撤市，原因与定价有关，与德国监管机构未达成价格共识。美股投资需要什么软件

此次Zynteglo在美国上市时，蓝鸟生物推出的付款模式是一次性预付款加上高达80%的风险分担，在这种付款模式下，假如患者在输液后两年内无法挣脱输血依靠，蓝鸟生物将向合同商业和政府付款人偿还高达80%的医治花费。美股投资需要什么软件

蓝鸟生物表达，美国大概有70%-75%依靠输血的β-地中海贫血患者享受商业保险，公司正在与包含药品福利治理机构在内的关键商业支付者进行后期谈判，同时也正在与一些州医疗补助机构合作。美股投资需要什么软件

像Zynteglo这种基因疗法的安全性依然备受销售市场关心。美股投资需要什么软件

FDA方面也表达，这种医治存有与血癌的潜在风险，虽然在Zynteglo的钻研中没有看到任何病例，但接受Zynteglo医治的患者应该对血液进行至少15年的监测，以熟悉任何癌症的证据。美股投资需要什么软件在Zynteglo给药期间，还应监测患者的超敏反应，并应监测血小板减少和出血情况。

中国企业也在开发地贫基因疗法中

β-地中海贫血，在全世界流行，同样，在中国，地贫患者数量亦在增加。美股投资需要什么软件

2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书(2020)》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，而且正以每年约10%的速度递增。美股投资需要什么软件

由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，中国地贫患者仅有部分比例能坚持规范输血和规范去铁医治，生活情况堪忧，地贫患者的生活率突出低于发达國家。美股投资需要什么软件

目前，中国的企业也正在开发医治地贫基因疗法。美股投资需要什么软件

今年8月16日，上海邦耀生物科技(501009)有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布，其针对输血依靠型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请，于当天正式取得中国药监局药品审评中心的批准。美股投资需要什么软件

虽然邦耀生物的BRL-101与蓝鸟生物的Zynteglo都属于基因疗法产品，但两者仍有差别，前者属于基因编辑疗法产品，后者属于慢病毒基因疗法产品。美股投资需要什么软件

邦耀生物表达，当前针对地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯独可以根治β-地中海贫血的方法，但花费昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植，假如可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，而CRISPR基因编辑技术的进展给这种医治策略提供了可能。美股投资需要什么软件BRL-101是基于该公司自主研发的造血干细胞平台开发的基因医治产品，该平台关键是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自身更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到医治血液系统疾病的目的。

邦耀生物亦表达，相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，该公司的造血干细胞基因疗法更为高效、便利和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、医治效果显著等优势，可以做到一次医治终身治愈，而且成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。美股投资需要什么软件

在邦耀生物B(150258)RL-101宣布获批临床之前，2021年1月，博雅辑因针对输血依靠型β地中海贫血的在研产品ET-01也在中国获批开展临床试验。美股投资需要什么软件同样，ET-01也属于基因编辑疗法产品。

第一财经记者从博雅辑因熟悉到，ET-01正在中国医学科学院血液病医院和位于粤港澳大湾区的南方医科大学南方医院、深圳市儿童医院、广州市妇女儿童医疗中心开展多中心I期临床试验，已完成全体患者入组。与此同时，该公司也在推进相关产品产业化进程中，如ET-01的1.2万平方米的商业化生产基地正在广州南沙建设中，并于今年6月封顶。美股投资需要什么软件其它，该产品的核心专利家族已获得中国國家学问产权局授权，地贫医治的机制靶点也已获得美国波士顿儿童医院授权。