股票啦网 www.gupiaola.com 2021年06月08日报道：患者家属则认为

当地时间6月7日，美国食品药品监督治理局(FDA)宣布，投资美股 税加快审批百健(Biogen)的单抗药物Aduhelm(以下简称“A药”)上市，用于医治阿尔茨海默症源性轻度认知障碍(MCI)及轻度阿尔茨海默症。

这是18年来FDA批准的首个阿尔茨海默症(AD)医治新药。此前，FDA虽然也批准了5款医治AD的药物，但都是症状缓解类药物，投资美股 税并没有一种药通过四期临床试验。而此次获批的“A药”号称是阻挡疾病进展的修正类药物。该药的定价为每年5.6万美元，或4312美元一针剂，每月注射一次。

患者的福音来了，好友圈被A药刷屏，百健公司的股票于6月7日早间曾停牌近3小时，复牌后，投资美股 税连续突破300美元和400美元，最终收于395.85美元，上涨幅度38.34%，市值增加160亿美元。

争议声中的患者渴求

困扰多年的绝症忽然迎来新药，投资美股 税质疑声也此起彼落。《纽约时报》将其称为“一个有争议的决策”。

FDA独立咨询委员会和一些阿尔茨海默症专家反对者称，没有足够证据证明该药物可以帮忙患者，即便该药可以减缓某些患者的认知能力下降，但益处一星半点，投资美股 税不会超过该药物在试验中引起的大脑肿胀或出血的风险。还有专家认为，FDA为这种疗效可疑的药物开绿灯，可能成为一个危险的先例，让更多疗效可疑的医治方案被批准。

然而，患者家属则认为，投资美股 税哪怕是无足轻重的疗效，也能给病人带来一线期望，因此迫切期望新疗法获批。

一名在美国从事阿尔茨海默症钻研的专家告知《国际金融报》记者，A药从病理上看是有效的，而临床上的表现还有待进一步考察。FDA此番批准该药物，投资美股 税是充分考虑到病人无药可医的悲伤。此次审批，是对中枢神经药物开发的鼓舞，社会意义重大！

《国际金融报》记者6月8日也联系到一位参与了A药定量药理审评工作的FDA工作人员，他也证实了上述说法。据他介绍：“这针对FDA来说还是个历史性的决策。该药物在研发过程中几经波折，在专家组全体反对的情况下，投资美股 税FDA以最严谨的方法预测，突破传统只看统计P值的固有思维，把患者诉求也谨慎考虑进去，才做出这样的决策。”

A药曾在挫折中前行

A药的第一次亮相，投资美股 税是作为封面文章公布在2016年9月1日的世界顶级期刊《自然》上：靶向β淀粉样蛋白(Aβ)的A药可以有效降低患者大脑中的淀粉样斑块，在医治1年后可延缓认知衰退。

在此钻研基础上，百健招募了2700例早期AD患者，投资美股 税进行ENGAGE和EMERGE两项钻研，然而由于当时预测认为药物无效，三期试验于2019年3月终止。

但7个月后，百健又宣布推翻此前的无效性预测结局。其针对更大数据集的预测发觉，投资美股 税EMERGE钻研的高剂量组达到了关键终点，患者在第78周时较基线可延缓临床进展，患者在认知方面和日常生活能力方面都有获益。

一位在百健从事多发性硬化症药物研发的专家告知《国际金融报》记者：“A药的争议关键源于之前的临床数据，数据显示非全部病人，投资美股 税而是一部分病人对高剂量的医治有效。FDA要求渤健在获得加快批准之后进行四期临床试验，证明该药对患者认知能力方面的临床益处。如无法证明，FDA有可能撤销对这一药物的加快批准。”

该专家还告知记者：“百健内部针对A药的四期临床表现非常有信念，并称由于AD销售市场空白、病人多，投资美股 税估计收益会比较大。当然现在很多公司都在开发类似药物，有可能会瓜分销售市场。此次A药获批可能会影响公司的长远战略规划，在人员配置上也会有变动。”

针对该药具体的上市时间，以及中国的患者将以何种途径及价格购买此药，投资美股 税百健的专家表达尚不确定，有待公司会议进一步决议。

18年来首个AD新药获批

阿尔茨海默症(AD)，俗称老年痴呆，是导致全球老年人死亡的第三大原因，投资美股 税仅次于心脑血管疾病和癌症。根据《2019年全球卫生报告》，全球2019年时有超过5000万人患阿尔茨海默症，这一数字估计到2050年将会增至1.5亿以上。

历史上，很多抗阿尔茨海默症药物都以失败告终，全世界为此投入的数千亿美元好像落入无底黑洞。而就在今天，投资美股 税人类抗击阿尔茨海默症的漫漫长路上，总算隐藏了转折，人们站上一个新的起点，病人有了新的期望。

纵观全世界抗阿尔茨海默症药物研发史和百健公司的A药研发历史，投资美股 税都可谓命途多舛。

据统计，投资美股 税从1998年到2017年，全世界有146款药物研发失败。强生、辉瑞、罗氏、阿斯利康、默沙东等医药巨头都曾栽在AD药上。

2002年，首款靶向Aβ的免疫疗法宣告失败，在这项试验中6%的参与者隐藏了大脑和脑膜炎症。2011年，投资美股 税首个进入临床三期的γ分泌酶抑制剂Semagacestat遭遇惨败，这种药物不但使患者皮肤癌的发病率升高，而且还加重了认知障碍。

主流观点认为，失败的原因除了药物本身的副作用，投资美股 税更关键的是医治太晚，Aβ的沉积在AD症状隐藏之前的10~20年就已经隐藏，当疾病进展到痴呆阶段时再医治为时已晚。

2012年，礼来公司通过Expedition1和Expedition2两项试验确认了轻度AD患者具有突出的认知改善，投资美股 税并在此基础上启动了针对轻度AD患者的Expedition3三期钻研，但遗憾的是没有达到预测终点。

本土AD药也备受质疑

百健的AD新药获批，也让中国本土研发的阿尔茨海默药“九期一”站上了风口浪尖。九期一，通用名为甘露特钠，其作用机制靶向脑肠轴，投资美股 税通过重塑肠道菌群平稳，抑制肠道菌群特定代谢产物的异样增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。

九期一由中国科学院上海药物钻研所耿美玉钻研员团队、中国海洋大学、上海绿谷制药有限公司等合作研发，投资美股 税于2019年12月正式上市。

但九期一获批后的争议不比A药如今面对的少。网上曾流传中国有名科学家饶毅的一封举报信，投资美股 税称耿美玉团队的此项钻研造假，并称九期一被很多人认为是假药。

饶毅质疑的两个问题，一是耿美玉公布九期一药物的论文，投资美股 税未引用其过往的12篇与此有关的论文；二是通常一个药物存有多个靶点意味着会有副作用，而耿美玉等作者却号称九期一的全部靶标和作用都能帮忙医治阿尔茨海默病。

饶毅的质疑得到了大量业内人士的支持，一是因为耿美玉团队研发药物的脑肠轴作用机制颇受怀疑，投资美股 税二是因为科学家发表论文却不引用自己之前的相关论文，实在显得蹊跷。但上海药物所回应称，唯独涉及阿尔茨海默病新药九期一的钻研论文不存有学术造假问题。

今年1月，绿谷制药也发表声明称，投资美股 税饶毅教授关于九期一相关言论严峻损害其名誉，要求饶毅及相关媒体马上停止针对其名誉的损害行为并删除不实言论。