股票啦网 www.gupiaola.com 2020年12月24日报道：美国FDA已授予sotorasib突破性疗法认定

2020年人类不仅仅是和新冠病毒对抗，还有人类健康息息相关的疾病。近日，权威学术期刊《自然-医学》发表系列文章，回首了2020年里令人瞩目的医学进步，同时还是人们在2021年值得关心的投资机会：

1)癌症早筛：早筛销售市场目的人群远大于癌症检测销售市场

癌症早筛销售市场空间比较大，如按照癌症销售市场规模排名：癌症早筛>复发监测>癌症医治挑选。2018年每年全球新增的癌症数据为1810万，还有比较庞大的存量患者。癌症早筛的其目的人群=癌症患者确诊者+癌症复发患者+庞大「表面健康」人群，所以癌症早筛的销售市场空间是远大于癌症检测销售市场，恐怕难以想象。

约翰霍普金斯大学的钻研团队对10000多名无癌症史的女性进行了筛查，检测她们血样中的肿瘤DNA和癌症蛋白标记物，PET-CT扫描确认阳性结局。目前全球发觉了26种不同类型的癌症，尚无标准的筛查方法，将来潜力比较大。

2)KRAS抑制剂：KRAS是突变最频繁的癌基因

KRAS是癌症中突变最频繁的癌基因，编码在肿瘤中的重大信号蛋白。在三分之一的癌症中，都是被KRAS激活。据统计，KRAS基因突变隐藏在90%的胰腺癌中，30-40%结肠癌，15-20%的肺癌(非小细胞肺癌)。

2020年12月安进宣布已向FDA提交KRAS抑制剂sotorasib上市申请，美国FDA已授予sotorasib突破性疗法认定，用于医治携带KRAS突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的医治。

3)CAR-T疗法：近年来癌症医治领域的重大突破之一

CAR-T疗法是近年来癌症医治领域的重大突破之一，表达嵌合抗原受体(CAR)的T细胞，关键用于医治血液癌症方面取得了杰出疗效。

将患者的T细胞提取出来进行基因修饰，再将修改后的T细胞植入患者体内，直接杀伤肿瘤细胞。

图片来源：cancer research uk

目前全球有2款CAR-T推出销售市场，它们分别是诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta，均在2017年下半年获批。国内暂无CAR-T上市，目前临床进展较快的是传奇生物、药明巨诺。

数据来源：动脉王，富途证券整理

4)icodec胰岛素：每周只需每周注射一次，大大简化医患双方负担

过去糖尿病患者均是每天注射至少1次，多则可能2-4次，可能还需结合口服药物，极其复杂的血糖治理。

诺和诺德公司开发的胰岛素类似物icodec，在今年9月公布的2期临床试验结局中显示：该产品是一种长效基础胰岛素类似物，半衰期为196小时，在注射进人体后，Icodec胰岛素会与白蛋白紧密但可逆的结合在一起。这一结局可在一周时间内连续、缓慢且稳定地降低血糖。每周注射一次的Icodec胰岛素用量与每日注射一次的甘精胰岛素(100单位)相当。

5)基因疗法：让帕金森病个体化定制

帕金森病与大脑特定区域的神经元丢失有关，导致多巴胺缺少。因此，科学家们长期以来努力尝试的一种策略是，利用干细胞再生多巴胺能神经元。

今年2月，美国麻省总医院和哈佛大学医学院的钻研人员将一名帕金森病患者的细胞，通过基因编辑疗法，在体外重编程为诱导多能干细胞(iPSC)，并将这些细胞分化成多巴胺能祖细胞。在无需免疫抑制剂的情况下，这些细胞先后植入该患者的左右两侧大脑。植入18-24 个月后，患者的帕金森病症状改善，而且没有不良反应。

钻研人员信任，这套策略可以为患者提供自体细胞医治帕金森病的个体化疗法。2020年诺贝尔化学奖授予CRISPR-CAS9基因编辑技术，同时也带火了美股基因编辑公司：

数据来源：富途证券整理

小结

癌症早筛、KRAS抑制剂、肿瘤免疫、长效胰岛素等生物医学的进步，在不远的将来将会为这些勇于创新的企业带来合理的回报。