股票啦网 www.gupiaola.com 2020年06月03日报道：黏多糖贮积症Ⅰ型特效药“艾而赞”在华获批

赛诺菲今天宣布，國家药监局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名：艾而赞，散户能投资美股和港股吗 Aldurazyme)用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型(MPS Ⅰ)患者的长期酶替代医治，用于医治疾病的非神经系统表现。

黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis， MPS)是1类罕见的遗传性疾病，是由于人体细胞溶酶体内黏糖多水解酶的活性减低或丧失，导致黏多糖(glycosaminoglycans， GAGs)不能被降解，贮积在细胞内而引发的1组疾病，已被纳入中国《第1批罕见病目录》。

根据缺少酶的不同，MPS分为七种分型。其中，MPS Ⅰ是由于溶酶体α-L-艾杜糖苷酶(lysosomalα-L-iduronidase，IDUA)活性降低或缺少，散户能投资美股和港股吗导致黏多糖(GAG)自出生时就开端在各组织器官渐渐贮积，可造成面容异样、神经系统受累、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。

Ⅰ型患者大概从六-二四个月起病，三岁后1般会隐藏发育迟缓，身体各个器官系统受累，重症患者常于一零岁前死于呼吸道感染或心力衰竭。假如不进行医治，MPS Ⅰ患者的总体中位生活期为一一.六年，重型患者的中位生活期仅为八.七年。最近公布的《中国黏多糖贮积症患者生活报告》是中国首个且全球最大样本量的MPS患者群体生活情况的调研，由临床学会、钻研机构和患者组织等多方参与。据悉，经过确诊后，在国内MPS患者组织正式注册的患者为三七八名，其中儿童患者约占八四%。

华中科技大学附属同济医院儿科学系主任、中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授表达，黏多糖贮积症Ⅰ型的尽早诊治至关重大，疾病危害随着年龄增加不断加重，最终可能导致不可逆的进展，严峻影响患儿生活质量和生命。“目前的医治手段关键是造血干细胞移植和对症医治。艾而赞的获批上市不仅给医治罕见病的医生提供了有力的武器，散户能投资美股和港股吗也为患者带来了新的期望，这无论是对医生還是患者都是期望已久的好消息。”

据介绍，艾而赞是全球首个还是目前唯独批准医治黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时还是中国唯独医治MPS Ⅰ的特异性医治药物，可以用于全部年龄段和不同疾病严峻程度的MPS Ⅰ患者，填补了国内特异性医治药物的空白和临床未被满足的需求。

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理王柏康表达，赛诺菲已引进多款溶酶体贮积症的创新医治方案，如今又迎来了艾而赞的获批，“人们将积极促进艾而赞早日在中国上市，散户能投资美股和港股吗让更多罕见病患者实现‘病者有其药’。”艾而赞自二零零三年首次获批以来，目前已在七零多个國家和地区上市。