股票啦网 www.gupiaola.com 2020年07月16日报道：亚盛医药

凭借拥有在立项、研发、审批等多个过程中享受税收减免、特别通道、加快审批等优待，近年来罕见病医治销售市场的热度正在延续提升。而拥有一张“孤儿药认证”门票能让企业在美研发、审评及上市阶段将享有更大的便利，加快其海外销售市场的进展。

继今年5月核心产品HQP1351获得FDA孤儿药资格认定后，时隔2个月，亚盛医药-B(06855)的又一重磅产品Bcl-2抑制剂APG-2575，也获得了美国FDA孤儿药资格认定。

股票啦网熟悉到，上市公司新闻速递7月15日，亚盛医药宣布，美国食品和药品监督治理局(FDA)已授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于医治华氏巨球蛋白血症(Waldenstr?m Macroglobulinemia，WM)。

这是APG-2575获得的首个孤儿药资格认定，为亚盛医药从FDA获得的第二个孤儿药资格认定。此前公司第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351于今年5月获得首个FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病。

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、医治、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，赋予企业相关现行政策扶持，以鼓舞罕见病药品的研发。

此次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受肯定的现行政策支持，包含享有临床试验花费税收减免、免除NDA申请花费、获得研发资助等，特殊是批准上市后可获得美国销售市场7年独占权。

WM是一种淋巴细胞肿瘤，上市公司新闻速递以淋巴浆细胞浸润骨髓、同时伴血清单克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高为特点。WM是一种罕见病，在美国约占非霍奇金淋巴瘤患者不到2%1。

目前指南推选的WM的医治方案客观缓解率(ORR) 可达到80%，可是很好部分缓解(VGPR)以上的较深缓解率很低(20%左右或更低)，较多患者最终会复发或进展。同时，WM的中位发病年龄在70岁左右，患者身体情况经常不能够耐受明显医治。因此WM医治效果的提高是临床迫切需要解决的问题。

APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2挑选性小分子抑制剂，通过挑选性抑制Bcl-2蛋白来复原肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡)，从而杀死肿瘤，拟用于医治多种血液恶性肿瘤。

APG-2575是全球层面继VENCLEXTA?(venetoclax)之后罕有的进入临床开发阶段的Bcl-2挑选性抑制剂，还是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2挑选性抑制剂。

APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可，上市公司新闻速递正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发，其中包含一项正在进行的全球多中心的Ib/ II期临床钻研，旨在评估APG-2575单药或联合联合依鲁替尼(ibrutinib)/利妥昔单抗(rituximab)医治WM患者的安全性、耐受性和有效性。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表达：“WM的医治是全球层面目前尚未良好满足的临床需求。APG-2575是公司细胞凋亡产品管线的重大临床开发种类，此次针对WM适应症获得FDA孤儿药资格认定是APG-2575产品开发和商业化的重大里程碑。孤儿药相关现行政策的扶持将有助于人们加快这一药物的全球临床开发与产品上市，从而早日惠及更多患者。”

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